タクザイロ、2歳以上12歳未満の遺伝性血管性浮腫（HAE）患者さんが対象の第3相試験で評価項目を達成
武田薬品工業株式会社は4月13日、2歳以上12歳未満の遺伝性血管性浮腫（HAE）患者さんを対象とした第3相臨床試験「SHP643-301試験（NCT04070326）」について、タクザイロ(R)（一般名：ラナデルマブ（遺伝子組換え）の安全性、薬物動態の評価が終了し、評価項目を達成したことを発表しました。
安全性プロファイルはこれまでに公表された12歳以上の小児患者さんを対象とした臨床プログラムと一致し、重篤な有害事象の報告はありませんでした。また、タクザイロの臨床活性および臨床アウトカムを評価し、同剤の薬力学（PD）を特徴付ける副次評価項目も達成しました。
武田薬品工業のグローバルメディカルアフェアーズのグローバル・メディカル・ユニットヘッドであるアシュリー・イェギン（Ashley Yegin）氏は「今回の結果は、この有効な治療法が十分にない患者さんたちに対し、治療選択肢の提供の可能性を高めるものであり、大変心強く感じています。遺伝性血管性浮腫における10年以上の経験と革新により、当社はこの生命を脅かす疾患を有する あらゆる年齢層の患者さんへの継続的な支援に取り組んでまいります」と述べています。
独シャリテー・ベルリン医科大学の皮膚科・アレルギー科教授で、同試験の研究責任医師であるマルクス・マウラー（Marcus Maurer）博士は「タクザイロが重要な評価項目を達成したことを嬉しく思っており、近い将来、武田薬品が遺伝性血管性浮腫の患者さん達とさらなる知見を共有することを期待しています」と述べています。
SHP643-301試験は、2歳以上12歳未満の小児患者さんを対象とした多施設非盲検臨床第3相試験。遺伝性血管性浮腫の急性発作の発症抑制におけるタクザイロの安全性、PKおよびPDの評価を目的とし、2歳以上6歳未満の患者さんでは同剤150mgを4週毎に、6歳以上12歳未満の患者さんでは同剤150mgを2週毎に52週間投与しました。同試験は完了しており、全ての結果は今後開催される医学学会で発表予定としています。
