軟骨無形成症の小児患者さんに対する経口治療薬infigratinib、米国FDAが申請を受理し優先審査に指定
協和キリン株式会社は10月7日、開発中のFGFR1-3経口阻害薬KK8398（infigratinib）の提携パートナーとして米国での開発および販売を担うBridgeBio Pharma社が、軟骨無形成症の小児患者さんを対象とした経口薬infigratinibの新薬承認申請（NDA）について、米国食品医薬品局（FDA）による申請受理および優先審査（Priority Review）指定を受けたと発表しました。
軟骨無形成症（指定難病276）は、およそ2万出生に1人の割合で発症する遺伝性疾患であり、低身長のほか多様な合併症を伴います。患者数は米国および欧州で約55,000人、日本国内でおよそ6,000人と推計されています。
今回の申請受理は、軟骨無形成症の小児患者さんを対象に実施されたグローバル第3相臨床試験「PROPEL3」の結果に基づいています。同試験では、52週間の治療後にinfigratinib投与群でプラセボ群と比較して成長速度の有意な改善が認められ、主要評価項目および重要な副次評価項目を達成しました。また、身体のプロポーションや腕長の改善が確認されたほか、探索的評価項目では睡眠時無呼吸や中耳関連イベントに関する指標で良好な傾向が認められました。治験薬に関連する重篤な有害事象や、投与中止に至る治験薬に関連する有害事象は報告されず、良好な忍容性を示しています。
協和キリン株式会社は、日本国内における本薬剤の開発および販売に関する独占的ライセンスを保有しており、2025年11月より国内第3相臨床試験「AOBA試験」を開始しています。
協和キリン株式会社Chief Medical Officerの鳥居義史氏はプレスリリースにて、「BridgeBioによる米国での申請がFDAに受理され、優先審査の対象となったことは、軟骨無形成症の患者さんとそのご家族に新たな治療選択肢をお届けする可能性に向けた重要なマイルストーンであると考えています。軟骨無形成症は、低身長に加え、さまざまな身体的・医学的課題を生涯にわたって伴う疾患であり、患者さんやご家族が抱える課題や治療に対する期待は一人ひとり異なります。これまでに得られている臨床試験結果からは、経口infigratinibが成長速度に加え、身体のプロポーションや腕長などに影響をもたらす可能性が示されています。米国では規制当局による審査が継続しており、承認が得られるかどうかは現時点では確定していません。一方、協和キリンは、現在日本で実施している第3相AOBA試験を含め、日本におけるKK8398の開発を責任をもって着実に推進してまいります。BridgeBioとの協業のもと、日本の患者さんとそのご家族に新たな治療選択肢をお届けできるよう、引き続き取り組んでまいります」と述べています。
なお、同研究の成果は、医学誌「The New England Journal of Medicine」に掲載されました。
