軟骨無形成症を対象とした経口薬infigratinibの第3相臨床試験の主要データを国際学会で発表
協和キリン株式会社は6月24日、軟骨無形成症を対象とした経口薬KK8398（infigratinib）の提携パートナーであるBridgeBio Pharma（以下「BridgeBio」）が、第3相臨床試験（PROPEL3）の主要データを発表したと報告しました。同データは、BridgeBioにより、2026年6月27日から30日にカナダのモントリオールで開催されたInternational Congress of Children’s Bone Health（ICCBH）2026において、Late-Breaking Oral Presentationとして発表されました。
軟骨無形成症（指定難病276）は、2万出生に1人の割合で発症する低身長を示す遺伝性疾患であり、日本国内にはおよそ6,000人が罹患しているとされています。
PROPEL 3は軟骨無形成症の小児を対象にinfigratinibの有効性と安全性を評価する試験であり、すでに主要評価項目を達成し、経口治療としての可能性が示唆されています。
協和キリンは、2024年2月に国内での同薬の独占的ライセンスを取得し、2025年11月からは日本の軟骨無形成症の小児患者さんを対象としたAOBA試験（jRCT2031240562）を開始しています。同社は、これまでに蓄積された知見を踏まえ、日本における新たな経口治療という選択肢の確立を目指してデータの取得を進めています。
協和キリンはプレスリリースにて、「骨・ミネラル領域を重点領域の一つとして位置づけ、希少疾患を含むアンメットメディカルニーズに継続的に向き合ってきました。軟骨無形成症においても、患者さん一人ひとりやそのご家族、医療従事者の声に耳を傾けながら、科学的根拠に基づいた治療選択肢の提供を目指しています。日本における軟骨無形成症の患者さんに新たな治療選択肢を提供することを目指し、infigratinib の開発を引き続き推進してまいります」と述べています。
