【米国】ムコ多糖症II型に対する遺伝子治療剤RGX-121、FDAが承認申請を受理
日本新薬株式会社は5月14日、ムコ多糖症II型を期待適応症とする遺伝子治療剤RGX-121（clemidsogene lanparvovec）について、米REGENXBIO社が米国食品医薬品局（FDA）から承認申請を受理した旨の連絡を受けたと発表しました。また、優先審査指定を受け、FDAによる審査終了目標日（PDUFA date）は2025年11月9日（米国時間）に設定されました。
ムコ多糖症II型は、グリコサミノグリカンを分解する酵素の一ひとつであるイズロネート 2-スルファターゼの合成に関与するIDS遺伝子の異常により発症する先天性代謝異常疾患です。発症すると成長障害、骨関節症状、心臓弁膜症、中枢神経障害などの全身症状が現れます。現在の治療法は、個々の症状に対する対症療法および酵素製剤の点滴静注による酵素補充療法です。
RGX-121は、ムコ多糖症II型に対するファースト・イン・クラスの遺伝子治療剤であり、IDS遺伝子を導入することによって疾患の進行を長期間にわたり抑制することが期待されています。今回の承認申請は、RGX-121の第Ⅰ/II/III相臨床試験であるCAMPSIITE試験などの結果に基づいたものです。
日本新薬は、2025年1月にREGENXBIO社から、RGX-121に関する米国における独占的販売権、ならびに日本を含むアジアにおける独占的開発販売権を取得しています。米国で同剤が承認された場合、日本新薬の米国子会社であるNS Pharma社が販売および販促活動を実施する予定としています。
日本新薬はプレスリリースにて、「難病・希少疾患を注力領域として位置づけており、RGX-121がMPSII（ムコ多糖症II型）でお困りの患者さんの治療により貢献できるものと期待しています」と述べています。
