ウプトラビ0.2mg／および同錠0.4mgが小児肺動脈性肺高血圧症の適応追加承認を取得、同小児用0.05mgの製造販売承認も取得
日本新薬株式会社は12月27日、肺動脈性肺高血圧症/慢性血栓塞栓性肺高血圧症治療剤「ウプトラビ錠0.2mgおよび同錠0.4mg」に小児肺動脈性肺高血圧症の用法及び用量を追加する製造販売承認事項一部変更承認、ならびに「ウプトラビ錠小児用0.05mg」の製造販売承認を厚生労働省より取得したと発表しました。
肺動脈性肺高血圧症（指定難病86、PAH）は、心臓から肺へ血液を送る肺動脈の血圧が何らかの原因で上昇する疾患です。成人と小児患者さんの肺動脈性肺高血圧症（PAH）の病態は類似しており、プロスタサイクリン系薬剤、エンドセリン受容体拮抗薬、ホスホジエステラーゼ5阻害薬など、作用機序の異なる治療薬の併用が推奨されます。しかし、日本国内では、小児の肺動脈性肺高血圧症（PAH）に対する使用可能な薬剤は限られており、特にプロスタサイクリン系薬剤では静脈内持続投与を必要とする注射剤のみであることから、同作用機序の経口剤が求められていました。
ウプトラビは、血管平滑筋細胞のIP受容体に結合してcAMP産生を増加させ、血管拡張作用および血管平滑筋増殖抑制作用を介して肺動脈圧を低下させると考えられている経口のIP受容体作動薬です。
日本新薬は、ウプトラビ錠は漸増投与に伴い服薬錠数が増加することから、小児用0.05mg（小児用製剤）の調剤を容易にするとともに、患者さんの服薬をサポートするために専用の「おくすりケース」を開発。医療従事者は専用充填器の使用により、簡便かつ正確に本小児用製剤を「おくすりケース」に充填することが可能としています。また、充填された錠剤は1列分が1回の服薬量となるため、患者さんは常に正確な錠数を服薬することができます。
日本新薬はプレスリリースにて、「難病・希少疾患を注力領域として位置づけ、新たな治療剤の開発および製品の情報提供に取り組んでいます。このたびのウプトラビⓇの小児関連の承認により、PAHで苦しむ小児患者さんやそのご家族、および医療関係者の皆さんに貢献できるものと期待しています」と述べています。
