レノックス・ガストー症候群に対するフェンフルラミン塩酸塩、希少疾病用医薬品に指定
ユーシービージャパン株式会社は5月23日、フェンフルラミン塩酸塩について、レノックス・ガストー症候群（LGS）を対象として、厚生労働省より希少疾病用医薬品の指定を受けたと発表しました。
レノックス・ガストー症候群（LGS）は、小児期に発症する難治性のてんかんが主な症状で、神経発達、認知、運動機能の重篤な障害が特徴的な疾患です。国内の患者数は推定4300人ほどです。
レノックス・ガストー症候群（LGS）の特徴的なてんかん症状には、強直発作（筋肉の収縮）と脱力発作（ドロップアタック）の2つがあります。また、全般強直代間発作（GTC）などのけいれん発作を呈します。全般強直代間発作（GTC）は、てんかんにおける突然死（SUDEP）の主要なリスク因子となりうることもあります。全般強直代間発作（GTC）を持つ患者さんは、他の発作型の患者さんに比べて約10倍の突然死（SUDEP）のリスクがあるといわれています。
現在、ユーシービージャパン株式会社は、レノックス・ガストー症候群（LGS）患者さんを対象として、フェンフルラミン塩酸塩による有効性および安全性を検証することを目的とした国際共同第Ⅲ相試験（1601試験）を行っています。
ユーシービージャパン株式会社はプレスリリースにて「フェンフルラミン塩酸塩が、アンメットメディカルニーズの高い希少疾患であるLGSと共に生きる患者さんの新たな治療選択肢となることを期待しており、本剤をいち早くお届けするために、承認取得に向けて尽力してまいります」と述べています。
