【米国】SOD1-ALSを対象とした新薬トフェルセンの承認申請をFDAが受理
米バイオジェン社は7月26日、スーパーオキサイドジスムターゼ1（SOD1）遺伝子変異を有する筋萎縮性側索硬化症（SOD1-ALS）の治療薬候補であるトフェルセンについて、米国食品医薬品局（FDA）が新薬承認申請（NDA）を受理したと発表しました。
筋萎縮性側索硬化症（ALS）は、脳と脊髄で運動ニューロンが喪失する希少かつ進行性の神経変性疾患。ALS患者さんでは、手足・のど・舌の筋肉や呼吸に必要な力が徐々に衰えていきます。ALSの発症には、複数の遺伝子が関わっており、SOD1遺伝子変異は全世界でのALS症例数約16万8000人の約2％を占めると言われています。これまでのところ、SOD1-ALSの治療薬はありません。
トフェルセンはSOD1-ALSの治療薬候補として開発中のアンチセンス医薬品。同剤はSOD1メッセンジャーリボ核酸（mRNA）に結合し、リボヌクレアーゼH（RNase-H）による分解を促してSOD1タンパクの合成を減少させます。
バイオジェン社のHead of Global Safety & Regulatory Sciences and interim Head of Research & DevelopmentであるPriya Singhal氏はプレスリリースにて「私たちが得たデータによるとトフェルセンはSOD1-ALS患者さんに意義ある変化をもたらす可能性があります。FDAの迅速承認制度により審査いただけることで、この致死的な神経変性疾患とともに生きる患者さんにより早くトフェルセンをお届けすることができるようになります。承認されればトフェルセンは遺伝性ALSに対する初の治療薬となり、これによりこの過酷な疾患に対するさらなる治療薬開発につながる道を拓くことを望みます」と述べています。
