デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療剤ブロギジルセンの5年投与結果を世界筋学会で発表
日本新薬株式会社は10月1日、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療剤「ブロギジルセン（開発番号：NS-089/NCNP-02）」について、医師主導治験およびその継続投与試験に基づく投与5年までの有効性および安全性が学会発表されたと発表しました。
ブロギジルセンは、日本新薬とNCNPとの共同研究により見出された核酸医薬品であり、ジストロフィン遺伝子のエクソン44スキップによって治療可能なデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者さんに対する治療薬として期待されています。
今回の発表データは、国立研究開発法人 国立精神・神経医療研究センター（NCNP）が実施した医師主導治験および日本新薬が実施中の継続投与試験から取得されたものです。6例のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者さんに対して同剤を週1回静脈内投与し、投与開始から5年までの有効性と安全性を評価しました。
有効性の評価において、歩行可能な状態を維持していた被験者では、ノース・スター歩行能力評価において運動機能の維持または改善が認められました。また、試験途中で歩行不能となった被験者を含め、全被験者において上肢機能が維持されていました。安全性の評価では、同剤の投与による重篤な有害事象やアナフィラキシーなどの投与時反応は認められず、投与を中止した被験者も確認されませんでした。これらの結果は、同剤がデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の進行抑制に寄与する可能性を示唆しています。
継続投与試験は現在も継続されており、より長期の有効性や安全性についてのデータ収集が予定されています。また、日本新薬および米国子会社のNS Pharma, Inc.により、同剤のグローバル第2相試験が実施されています。
なお、今回のデータは、2026年9月29日～10月3日に広島で開催された第31回世界筋学会（The 31st annual International Congress of the World Muscle Society）において、国立研究開発法人国立精神・神経医療研究センターによってポスター発表されました。ポスタータイトルは「Brogidirsen 5-Year Safety and Efficacy Outcomes in Duchenne Muscular Dystrophy Patients: Findings From an Ongoing Open-Label Extension Study」です。
