トランスサイレチン型心アミロイドーシス（ATTR-CM）治療薬ビヨントラ、製造販売承認を取得
アレクシオンファーマ合同会社は3月27日、トランスサイレチン型心アミロイドーシス（ATTR-CM）の治療薬であるビヨントラ錠（一般名：アコラミジス塩酸塩）が、日本において製造販売承認を取得したと発表しました。
トランスサイレチン型心アミロイドーシス（ATTR-CM）は、アミロイドという異常なタンパク質のかたまりが、心臓などの臓器にたまっていく疾患です。このアミロイド線維の蓄積は心臓の機能を低下させ、心筋症や心不全を引き起こす可能性があります。
今回の承認は、New England Journal of Medicine誌に発表されたBridgeBioのATTRibute-CM国際共同第III相試験（NCT03860935）の肯定的な結果、および2024年9月に開催された第72回日本心臓病学会学術集会で発表された日本国内における第III相非盲検試験の肯定的な結果に基づいたものです。
国内の第III相非盲検試験の結果は、国際共同第III相試験の結果と一貫しており、試験開始から30ヶ月目までに死亡例は報告されませんでした。また、患者1人・1年あたりの心血管関連入院の発生頻度は0.13と、国際共同試験のプラセボ（偽薬）群の0.45と比較して低い値を示しました。
医療法人杉村会杉村病院アミロイドーシス診療研究サポートセンター長の安東由喜雄先生はプレスリリースにて、「アコラミジスの承認は、ATTR-CMと共に生きる患者さんにとって非常に重要な一歩です。ATTR-CMは進行性の疾患であり、心不全を引き起こし死亡リスクを高めるため、病気の進行を抑えることが重要な治療目標となります。アコラミジス投与により、トランスサイレチンを安定させ、この病気の原因であるミスフォールドしたアミロイド線維の臓器への沈着を防ぐことで、ATTR-CMの患者さんの未来に希望をもたらすことが期待されます」と述べています。
また、アレクシオンの最高経営責任者であるMarc Dunoyer氏は、「『ビヨントラ』はTTRの90%超の安定化を達成し、ATTR-CM患者さんの心血管死および入院を低減し、治療成績の改善の臨床的ニーズを満たすことが示されました。日本における『ビヨントラ』の承認は患者さんにとって重要な治療選択肢を提供することとなり、アミロイドーシスの治療環境を変える重要なステップと言えます」と述べています。
