Sparsentanが原発性IgA腎症を期待適応症として希少疾病用医薬品に指定
レナリスファーマ株式会社は12月2日、米Travere Therapeutics社より導入し、国内第III相臨床試験中であるSparsentanが、原発性IgA腎症を期待適応症として、11月27日付で厚生労働省より「希少疾病用医薬品」の指定を受けたと発表しました。
IgA腎症（指定難病66）は、糸球体に免疫グロブリンの一つであるIgAが沈着することにより腎臓の機能を阻害し、炎症などを起こす疾患です。腎不全の主な原因のひとつと言われています。本症を原因として末期腎不全（透析）に移行する患者さんも多くいます。
Sparsentanは、Travere社が開発し、レナリスファーマが日本、韓国、台湾、ブルネイ、カンボジア、インドネシア、ラオス、マレーシア、ミャンマー、フィリピン、シンガポール、タイ、ベトナムでの独占的開発・商業化に関するライセンスを有しています。2024年9月には、「急速に病勢進行のリスクがある原発性IgA腎症の成人患者における蛋白尿の減少」を効果・効能として、米国食品医薬品局（FDA）から本承認を得ています。
レナリスファーマ最高開発責任者の島崎竜太郎氏はプレスリリースにて、この度、希少疾病用医薬品指定を受けたことで、本邦での開発スケジュールは更に短縮できることになりました。我々は、IgA腎症患者の皆様に一日でも早く、この画期的な新薬をお届けできるよう、本剤の開発に関わる全ての方々とともに引き続き尽力してまいります」と述べています。
