デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療剤CAP-1002の欧州における販売提携を日本新薬が独占交渉
日本新薬株式会社は9月18日、米Capricor Therapeutics社とデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）を期待適応症とするCAP-1002（deramiocel）について、Capricor社が欧州における同剤の開発を行い、日本新薬が販売を行うことを規定する販売提携契約を、今後数カ月間にわたり独占的に交渉できる旨を定めたレター・オブ・インテント（基本合意書）を締結したと発表しました。
デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）は、ジストロフィンタンパク質の欠損により、骨格筋、心筋、肺の筋力低下を引き起こす進行性の筋ジストロフィーです。デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）には、さまざまな遺伝子変異型があり、特定の遺伝子変異を原因とするデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）に対する治療剤が開発されています。しかし、これらの治療法は一部の遺伝子変異に限られていることから、とくに高年齢のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者さんに対する医療ニーズが満たされておらず、有効な治療法の開発が求められています。
CAP-1002は、ヒト心筋から製造される細胞医療製品で、同剤から分泌されるエクソソーム（細胞外小胞）により、酸化ストレス・炎症・線維化の低減を促し、運動機能や心機能を改善すると考えられています。遺伝子変異の種類によらず、幅広いデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者さんへの効果が期待されています。
米国での第Ⅱ相試験（HOPE-2試験）では、主に歩行不能のデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者さんに対する上肢機能および心機能への有効性が示唆されました。現在、Capricor社は米国の複数の医療機関において第Ⅲ相試験（HOPE-3試験）を実施中です。
日本新薬はプレスリリースにて、「当社では難病・希少疾患を注力領域として位置づけており、日本および米国において、自社開発品のDMD治療剤であるビルテプソ®（核酸医薬品）を自社販売しています。当社は、2022年1月に米国、2023年2月に日本における本剤の独占的販売契約を締結しています。今後、欧州における独占販売契約を締結することにより、将来的に細胞医療製品である本剤を日米欧の3極において品揃えすることが可能となり、DMDでお困りの患者さんの治療により貢献するものと期待しています」と述べています。
