【米国】デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬NS-050/NCNP-03をFDAが希少小児疾患指定を受理
国立精神・神経医療研究センターは9月6日、日本新薬株式会社と共同で開発を進めているアンチセンス核酸医薬品であるデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療薬（NS-050/NCNP-03）について、米国食品医薬品局（FDA）から、希少小児疾患指定を受けたと発表しました。
デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）は、男児に発症し、筋肉を丈夫に保つために必要なジストロフィンというタンパク質が作られないため、徐々に筋力低下が進む疾患です。
エクソン・スキップ治療は、アンチセンス核酸と呼ばれる短いDNAの様な合成核酸を用いて、メッセンジャーRNA前駆体から成熟メッセンジャーRNAが作られる過程で、タンパク質に翻訳されるエクソン領域の一部を人為的に取り除くことで、アミノ酸読み取り枠のずれを修正する治療法です。この結果、正常なジストロフィンに比べると、タンパク質の一部が短縮するものの、機能を保ったジストロフィンが発現して筋機能の改善が期待できます。
NS-050/NCNP-03の投与対象となるのは、エクソン50スキッピングにより治療可能な遺伝子変異が確認されたデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者さんです。現在、NCNPは、エクソン44スキッピングによるNS-089/NCNP-02を2番目の開発品目として、エクソン50スキッピングによるNS-050/NCNP-03を3番目の開発品目として、エクソン51スキッピングによるNS-051/NCNP-04を4番目の開発品目として、日本新薬と共同で開発しています。
日本国内では、NS-065/NCNP-01を有効成分としたエクソン53スキップ薬であるビルテプソ点滴静注250mgが製造販売承認を取得していますが、エクソン53スキップ薬が適応にならない患者さんに対する別のエクソンを標的とした薬剤の開発が求められています。
