デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）治療剤ビルトラルセンについて第III相試験の解析結果の速報を発表
日本新薬株式会社は5月27日、ビルトラルセン（開発コード：NS065/NCNP-01）の国際共同第III相試験（RACER53試験、以下「本試験」）について、解析結果の速報を発表しました。
デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）は、ジストロフィン遺伝子変異によりジストロフィンというタンパク質が作られないため、筋力が低下する疾患です。主に男性に発症します。
今回の試験は、エクソン53スキッピングにより治療可能なジストロフィン遺伝子変異を持つ歩行可能なデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）の男児77例を対象に、ビルトラルセン80mg/kgまたはプラセボを週1回、48週間投与と、プラセボ投与群を比較し、ビルトラルセンの有効性と安全性を評価したランダム化・二重盲検・プラセボ対照・多施設共同の比較試験です。
本試験の主要評価項目である床からの立ち上がり時間を速度（rise/sec)で評価したところ、48週投与後のベースラインからの変化について、ビルトラルセン投与群で速度の増加傾向が認められましたが、プラセボ投与群でも同様に増加傾向が認められ、ビルトラルセン投与群とプラセボ投与群との比較では統計的な有意差は認められませんでした。
なお、安全性に関して、有害事象の発現率は本剤投与群とプラセボ投与群との間に差はなく、有害事象においては、ビルトラルセン投与群では軽度または中等度の有害事象であり、治療中止に至った症例はありませんでした。
日本新薬はプレスリリースにて、「先行試験の結果から、本剤は治療を必要としている DMD患者さんに対して価値ある薬剤であると考えており、現在、さらに詳細なデータ解析、および結果に影響を及ぼす要因（ステロイドを含む併用薬の影響、年齢等の背景因子、投与期間など）の検討を続けています。この結果を踏まえ、規制当局と綿密に連携し、DMD患者さんに最善の利益となるように、今後の進め方を決める予定です。追加の解析結果や規制当局との議論の内容については、後日ご報告します」と述べています。
