デュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤brogidirsenの非臨床データが学術誌に掲載
日本新薬株式会社は10月17日、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）を対象として開発を進めているbrogidirsen（開発コードNS089/NCNP-02）の非臨床データが、学術誌「Molecular Therapy Nucleic Acids」に掲載されたと発表しました。
デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）は、ジストロフィン遺伝子変異によるジストロフィンタンパク質の欠損が原因で筋肉の変性壊死をもたらし、その結果、骨格筋、心筋、呼吸器の筋力低下を引き起こす進行性の筋ジストロフィーです。幼児期に初期症状が見られる場合が多く、5歳ごろに運動能力のピークを迎え、以降緩徐に症状が進行し10歳ごろに車いす生活になることが多いとされています。症状が進むと、肺や心臓、胃や腸などの臓器の働きにも影響が出るようになります。
brogidirsenは、ジストロフィンmRNA前駆体のエクソン44内の離れた2カ所を標的とする連結型アンチセンス核酸です。米国食品医薬品局（FDA）から2023年6月に希少小児疾患指定、同年7月にブレイクスルーセラピー指定とオーファンドラッグ指定を受けています。
今回の論文では、日本新薬株式会社と国立研究開発法人 国立精神･神経医療研究センターとの共同研究結果に基づき、brogidirsenの創製に用いた新規配列設計方法、および非臨床データとしてデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者由来培養細胞やカニクイザルに対する本剤の薬理作用を述べています。
日本新薬株式会社はプレスリリースにて「当社は、難病･希少疾患治療剤の開発に使命感を持って取り組んでおり、DMDでお困りの患者さんに必要な治療薬をお届けできるよう、一日も早い製品化を目指しています」と述べています。
現在、日本新薬株式会社と海外子会社NS Pharma社は、日本と米国におけるbrogidirsenの第Ⅱ相試験をそれぞれ準備中です。
