X連鎖性ミオチュブラーミオパチーの治療を目的とした次世代遺伝子治療プログラムKT430の独占的ライセンス契約を締結
アステラス製薬株式会社は6月8日、Kate Therapeutics社と、次世代遺伝子治療プログラムであるKT430の全世界における開発・製造・商業化に関する独占的ライセンス契約を締結したと発表しました。
KT430は、新規のMyoAAVカプシドを介して正常に機能するMTM1遺伝子を送達する前臨床段階の次世代遺伝子治療プログラムの名称です。KT430は、X連鎖性ミオチュブラーミオパチー（XLMTM）の治療を目的として開発されたそうです。X連鎖性ミオチュブラーミオパチー（XLMTM）は、出生時あるいは乳児期に筋力低下（ミオパチー）と筋緊張低下が見られ、呼吸障害により若くして死に至る場合もある重篤な神経筋疾患です。
アステラス製薬の経営戦略担当CStO（Chief Strategy Officer）であるAdam Pearson氏は「Kate社の独自のサイエンスアプローチと、アステラス製薬のXLMTMを対象とした遺伝子治療プログラムAT132の開発で培った豊富な経験が組み合わさることで、KT430の開発が大きく前進することを期待します。アステラスのパイプラインにKT430が加わることで、アステラス製薬が今まで以上にXLMTMに苦しむ患者さんに貢献できると確信しています」と述べています。
また、Kate社のCEOであるKevin Forrest氏は「アステラス製薬がKT430の全世界における権利を取得したことは、XLMTMの新しい治療法を心待ちにしている患者さんとご家族にも意義深い一歩であると確信しています。当社は、組織特異的な遺伝子送達や遺伝子調節など、現在の遺伝子治療が抱えている課題に直接対処する新規技術プラットフォームを活用しており、本アプローチは遺伝子治療の有効性と安全性を改善することが期待されています。当社は、XLMTMやその他の遺伝性疾患のような重篤な疾患に苦しむ患者さんに画期的な治療法を提供できると期待しています」と語っています。
