尿素サイクル異常症治療薬グリセロールフェニル酪酸、国内第Ⅲ相臨床試験で最初の患者への投与を開始
株式会社オーファンパシフィックは4月13日、尿素サイクル異常症（UCD）の治療薬「グリセロールフェニル酪酸」の国内第Ⅲ相臨床試験において、最初の患者への投与を開始したと発表しました。
尿素サイクル異常症は、血中アンモニア値の上昇を引き起こします。血中アンモニア値の上昇を抑えるため、現在、国内ではブフェニール錠剤と顆粒剤が使用されていますが、海外では、グリセロールフェニル酪酸が広く使用されています。グリセロールフェニル酪酸は、無味無臭の経口薬剤であり、乳児や小児の患者さんにとっても服用しやすい製剤であるため、国内での使用も望まれてきました。
今回実施する試験は、国内の小児および成人の尿素サイクル異常症の患者さん15名を対象に、グリセロールフェニル酪酸投与後の血中アンモニア濃度のコントロール効果をブフェニール投与後の効果と比較し、評価するものです。また、小児および成人の尿素サイクル異常症の患者さんにおけるグリセロールフェニル酪酸投与後とブフェニール投与後のPKおよび安全性を比較し、評価します。
オーファンパシフィックはプレスリリースにて「難病UCDと闘う患者さんとご家族のために、本剤を一日も早くお届けできるよう努めてまいります」と述べています。
