世界一高額な「５億円の薬」は正当化できるか
指定難病の「脊髄性筋萎縮症（SMA）」に対する新規治療薬「Zolgensma」が一人あたり最大で約５億５０００万円という世界一高額な値を出すという可能性があるとわかりました。
脊髄性筋萎縮症（SMA）は、４タイプあるうちの特にⅠ・Ⅱ型において、運動神経を維持し、筋肉を動かすのに不可欠なＳＭＮタンパクを作り出す遺伝子ＳＭＮ１遺伝子の欠損が原因と言われている疾患です。タイプによってその後の成長度合いもかなり変わってくると言われています。
近年、脊髄性筋萎縮症に対する待望にして初の薬であるスピンラザという薬が発売されました。ただし、新規作用機序の治療薬であることなどから一瓶９３２万円となりました。そんななか今回、そうした薬よりも非常に高い効果を持つとされる薬が、このような金額を出す見込みであるということです。
今のままでは生きられなかったかけがえのない命に、お金を払えば救えるかもしれないということは大きな希望ですが、様々な面でとても悩ましいことでもあります。今までのタイプでは治療薬では治せなくて、新たなタイプで治せるようになってくるということを考えると、今後こうした高額治療薬は、難病・希少疾患が直面する問題になることが予想されます。今から検討していくことが望まれますね。
