酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症の治療薬ゼンフォザイム、世界に先駆け日本で発売
サノフィ株式会社は6月3日、酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症の治療薬としてゼンフォザイム(R)点滴静注用 20mg（一般名：オリプダーゼ アルファ（遺伝子組換え））を発売したと発表しました。
酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症は、酸性スフィンゴミエリナーゼの欠損または低下により現れる疾患であり、スフィンゴミエリンという成分が分解されずに、細胞内に蓄積することにより、内臓等の機能に異常が現れます。酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症は、ニーマン・ピック病（NPD）A 型 と B 型と呼ばれることもあり、症状はゴーシェ病に近いと言われています。
ゼンフォザイムは、サノフィとして先駆け審査指定制度による承認を受けた初めての薬剤であり、酸性スフィンゴミエリナーゼ欠損症唯一の治療薬です。今回の承認により、世界に先駆けて日本国内での実用が可能になりました。
