血液脳関門通過型ハンター症候群治療薬イズカーゴ、クウェート国で製造販売承認を取得
JCRファーマ株式会社は10月14日、日本において製造販売承認取得済のJ-Brain Cargoを適用した血液脳関門通過型ハンター症候群治療酵素製剤「イズカーゴ（一般名：パビナフスプ アルファ、開発コード：JR-141）」について、このほどクウェート国において製造販売承認（条件付承認）を取得したと発表しました。
ハンター症候群（ムコ多糖症2型）は、遺伝子の異常によって全身の細胞内で特定の酵素が欠損または働きが低下し、ムコ多糖が蓄積する疾患です。男児の約5万人に1人の割合で発生し、世界の患者数は2,000～3,000人と推測されています。主な症状には関節の拘縮や骨の変形、肝臓や脾臓の肥大、呼吸障害などが挙げられ、特に中枢神経系症状の進行抑制が課題とされています。
イズカーゴは、体だけでなく脳にも酵素を届けることができる治療薬です。日本では2021年に承認され、同年5月より販売されています。海外展開においては、現在グローバル臨床第3相試験が進行しています。JCRファーマはMENA（中東・北アフリカ）地域での販売委託契約をTaiba Middle East FZ LLCと締結しており、2026年7月のアラブ首長国連邦での承認に続き、クウェート国が日本国外で2カ国目の承認取得となります。
JCRファーマの薗田 啓之代表取締役社長はプレスリリースにて、「本剤のクウェート国での承認取得は、重篤な希少疾病であるハンター症候群の患者さんの治療選択肢を拡大する重要なマイルストーンであり、アラブ首長国連邦に続く、日本以外の国での2カ国目の承認取得となります。当社は、Taiba社と協力して、海外のさらに多くのハンター症候群の患者さんに本剤をお届けしてまいります。今回のクウェート国での承認取得は本剤の海外展開における重要な一歩です」と述べています。
また、TaibaグループCEOのSaif Al Hasani氏は、「クウェート国における本剤の承認は、中東地域における希少疾病の専門的治療へのアクセス拡大を目指す当社の取り組みにおいて、重要な前進となります。アラブ首長国連邦での承認取得に続く今回のマイルストーンは、医療の進歩を患者さんにとって意義ある成果へと結び付けるうえで、地域の医療機関とグローバルなイノベーターとの強固なパートナーシップが重要な役割を果たしていることを示しています。Taiba社は今後も、革新的な治療法への持続的なアクセスの実現を支援するとともに、複雑かつ十分な治療選択肢が提供されていない医療ニーズに対応する地域の能力強化に注力していきます」と述べています。
