【米国】デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）心筋症に対するCAP-1002、FDAによる審査が再開
日本新薬株式会社は3月11日、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）心筋症を期待適応症とするCAP-1002（deramiocel）について、米国FDA（食品医薬局）から生物製剤承認申請（BLA）に対する審査が再開された旨の連絡を米Capricor社が受けたと発表しました。また、FDAによるPDUFA date（審査終了目標日）は、2026年8月22日（米国時間）に再設定されました。
デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）は、筋肉細胞を支えるタンパク質の欠損が原因で、骨格筋や心筋、肺の筋力低下を引き起こす病気です。進行に伴い、心筋細胞が失われて心筋症となり、最終的に心不全を引き起こします。心不全はデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者さんの主要な死因となっており、有効な治療法の開発が求められています。
CAP-1002はヒトの心筋から製造される細胞医療製品であり、細胞から分泌されるエクソソーム（細胞外小胞）の働きにより、遺伝子変異の種類に関わらず幅広いデュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者さんに対して、運動機能や心機能の改善が期待されています。同剤は、2025年7月にFDAから審査完了報告通知を受け取っていましたが、その後、臨床第3相試験のデータおよび関連資料を提出した結果、同通知が解除され、審査が再開されました。
日本新薬は、2022年に米国、2023年に日本において、CAP-1002の独占的販売契約をCapricor社と結んでいます。米国で承認された場合は、同社米国子会社のNS Pharma社が販売および販促活動を実施する予定です。
日本新薬はプレスリリースにて、「難病・希少疾患を注力領域として位置づけており、日本および米国において、自社開発品のDMD治療剤であるビルテプソ（核酸医薬品）を自社販売しています。細胞医療製品である本剤が米国FDAから承認されることにより、DMDでお困りの米国の患者さんの治療により貢献するものと期待しています」と述べています。
