ポンぺ病に対する酵素補充療法 avalglucosidase alfa 国内で承認申請
サノフィ株式会社はポンぺ病に対する酵素補充療法製剤として開発を進めるavalglucosidase alfaについて、日本で承認申請したと発表しました。今回の申請で承認が得られた場合には、ポンぺ病に対する新たな標準療法となる可能性があります。
ポンぺ病はライソゾーム病のひとつであり、国の定める指定難病にも指定されています。酸性α-グルコシダーゼ遺伝子の働きが悪い、あるいは全くないことで発症する代謝異常疾患であり、グリコーゲンが筋肉に蓄積して運動障害が引き起こされます。avalglucosidase alfaは筋肉内の細胞にα-グルコシダーゼ酵素を届けることでグリコーゲンの分解を促進し運動機能の低下を止める目的で開発されました。avalglucosidase alfaは日本において希少疾病用医薬品の指定を受けており、米国でもFDAによりファストトラック審査の対象に指定されています。英国でも有望な革新的医薬品として指定しています。今回の申請で承認が得られた場合には、ポンぺ病に対する新たな標準療法となる可能性があります。
