プラダー・ウィリ症候群の体組成異常改善に対して、ジェノトロピン新規適応症を申請
ファイザー株式会社は4月25日、ジェノトロピン ゴークイック注用5.3mg/12mgおよびジェノトロピンTC注用5.3mg/12mg（一般名：ソマトロピン（遺伝子組換え）、以下、ジェノトロピン）の、プラダー・ウィリ症候群における体組成異常の改善の適応症に関して、医薬品製造販売承認事項一部変更承認申請を厚生労働省に行ったと発表しました。
プラダー・ウィリ症候群は、肥満、糖尿病、低身長、性腺機能不全、発達遅滞、筋緊張低下、特異な性格障害・行動異常などの症状が現れる先天性の病気です。また、年齢とともに症状は変化していきます。
プラダー・ウィリ症候群の患者さんには、小児期から成人期にわたる一貫した成長ホルモン治療が、良好な体組成を維持するために重要であり、将来の合併症の予防や生命予後の改善につながります。
今回の申請は、プラダー・ウィリ症候群に対するジェノトロピンの効能・効果が医療上の必要性が高いと評価されたことにより、厚生労働省から開発要請を受けて実施した国内第3相試験の結果などに基づくものです。
ファイザー社の社長である石橋太郎氏は「本日、ジェノトロピンの適応拡大を申請できたことをうれしく思います。プラダー・ウィリ症候群の患者さんにおいて生涯を通じた成長ホルモン治療のニーズは高いものの、本邦では低身長を呈さないプラダー・ウィリ症候群のお子さんや、成人の患者さんが体組成異常に対して使用できる成長ホルモン製剤はありません。本剤の臨床試験にご参加いただいた患者さんとそのご家族、医療機関の皆様に感謝申し上げます。この新たな治療選択肢をお届けできるよう、承認取得に向けて関係者と引き続き協業してまいります。」と述べています。
