長時間作用型抗補体C5抗体ユルトミリス、成人の全身型重症筋無力症に対する適応追加承認を取得
アレクシオンファーマ合同会社は8月25日、「ユルトミリス(R)点滴静注 300mg」「ユルトミリス(R)HI 点滴静注 300mg/3mL」、「ユルトミリス(R) HI 点滴静注 1100mg/11mL」（一般名：ラブリズマブ（遺伝子組み換え）、以下ユルトミリス）について、免疫グロブリン大量静注療法または血液浄化療法による症状の管理が困難な抗アセチルコリン受容体（AChR）抗体陽性の成人の全身型重症筋無力症（gMG）に対する適応追加の承認を、8月24日付で取得したと発表しました。合併症や副作用などにより免疫グロブリン大量静注療法または血液浄化療法を受けることができない患者さんに対してもユルトミリスが新たな治療の選択肢となる可能性があります。
重症筋無力症（MG）は自己免疫疾患の１つで、20～50歳の女性に発症する場合が多いですが、年齢問わずに発症する疾患です。多くの場合、眼の筋力低下の症状から始まり、やがて重症化して頭部、頸部、体幹、四肢、呼吸筋の筋力低下などの症状が起こる全身型重症筋無力症（gMG）へと進行します。日本国内の全身型重症筋無力症（gMG）の患者数は約22,000とされています。
今回の承認は、国際共同第III相試験（CHAMPION-MG試験）の結果に基づくもの。第26週の筋無力症総スコアにおけるベースラインからの変化の主要評価項目において、ユルトミリスがプラセボよりも優れていたことが示され、患者さんの日常生活における重症度を評価するMG-ADLスケールや非盲検延長による長期追跡結果において、同剤の治療効果は60週間にわたって観察されました。
アレクシオンのマーク・デュノワイエ最高経営責任者（CEO）は、プレスリリースにて「gMGは仕事や家族としての義務を果たし、充実した生活を送る能力に影響を及ぼす可能性のある疾患であり、このたび、ユルトミリスが日本でgMGの成人患者さん向けに適応追加の承認を取得できたことをうれしく思います」と述べています。
なお、ユルトミリスはこれまでに、発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）を有する特定の成人の患者さんの治療薬として米国、EU、日本で承認され、PNHを有する特定の小児患者さんの治療薬として米国、EUにおいて承認されています。また、非典型溶血性尿毒症症候群（aHUS）を有する特定の成人および小児の患者さんの、補体介在性血栓性微小血管症障害を抑制する治療薬として米国、EU、日本で承認されています。
