脊髄性筋萎縮症（SMA）治療薬ヌシネルセン、高用量投与の有効性示す試験結果がNature Medicineに掲載
米バイオジェン社は2月4日、脊髄性筋萎縮症（SMA）に対する50mg/5mLの負荷投与と28mg/5mLの維持投与からなるヌシネルセンの高用量投与レジメンを評価した臨床第II/III相DEVOTE試験の結果がNature Medicineに掲載されたと発表しました。
脊髄性筋萎縮症（指定難病3、SMA）は、脊髄の運動ニューロンの変性により、筋力低下と筋萎縮を引き起こす進行性の疾患です。
今回の発表によると、高用量投与レジメンは12mg投与レジメンと比較して、神経変性の進行を、より急速に抑制することが示唆されました。さらに、既に12mgレジメンで治療を受けていた、4歳から65歳の患者さんが高用量レジメンへ移行した後、運動機能のスコアにおいてベースラインからの改善が見られました。
安全性に関しては、高用量レジメンのプロファイルはこれまでの12mgレジメンで知られているものと概ね一貫していました。主な有害事象として肺炎や呼吸不全などが報告されています。なお、ヌシネルセンの高用量投与レジメンは、欧州連合（EU）および日本ですでに承認されています。
聖ユダヤ小児研究病院神経治療研究センター（CENT）のリチャード・フィンケルセンター長はプレスリリースにて、「高用量投与レジメンで認められた最も注目すべき変化の1つは、神経変性のマーカーであるニューロフィラメントのより迅速な減少です。DEVOTE試験では高用量レジメンによる治療で、運動機能や延髄機能、呼吸器の健康状態や入院、そして生存を含む重要な様々な領域で改善が示されました。DEVOTE試験の結果がNature Medicineに掲載されたことは、私たちが引き続きSMA当事者の皆さんのアウトカム改善を目指す上で、これらのデータおよび高用量レジメンが今後果たすと期待される役割の重要性をさらに立証するものです」と述べています。
また、バイオジェンのヌシネルセン開発ユニット長ステファニー・フラデットは、「DEVOTE試験のデータが掲載されたことは、ヌシネルセンの高用量投与レジメンをSMA当事者の皆さんに一刻も早くお届けするという私たちのコミットメントにおいて重要な一歩です。試験に参加された皆さんとご家族、治験責任医師の方々、参加施設のスタッフの皆さん、そしてDEVOTE試験の実施と結果の論文掲載を実現してくださった共同執筆者の皆さんに感謝しています」と述べています。
