【欧州】遺伝性血管性浮腫（HAE）の発作抑制薬Dawnzera、欧州委員会より販売承認を取得
大塚製薬株式会社は1月21日、遺伝性血管性浮腫（HAE）の再発予防を目的とした薬剤「Dawnzera（一般名：ドニダロルセン）」について、欧州委員会から販売承認を取得したと発表しました。
遺伝性血管性浮腫（HAE）は、手足や顔、腹部、喉などに予測困難な腫れが繰り返し生じる希少な遺伝性疾患です。慢性的な経過をたどり、場合によっては生命を脅かす可能性もあります。多くの患者さんが18歳までに症状を経験すると報告されており、発作がいつ起こるかわからないことや頻度、重症度などから、不安や抑うつを感じる患者さんも少なくないとされています。
Dawnzeraは、遺伝性血管性浮腫（HAE）の患者さんを対象としたRNAを標的とする初の治療薬であり、肝臓でのプレカリクレインの産生を特異的に抑制することで、発作につながる経路を遮断する仕組みを持っています。もともとは米国のIonis Pharmaceuticals社が臨床開発を進めていたもので、米国ではすでに2025年8月に承認されています。大塚製薬は、2023年に欧州での独占的販売権を取得する契約を発表しました。
今回の承認は、有効性と安全性をプラセボと比較した臨床試験の結果に基づいたものです。試験において同剤を4週間ごとに投与したグループでは、プラセボを投与したグループと比較して、平均発作回数が81％低減しました。また8週間ごとに投与したグループでも55％の低減が認められています。生活の質の改善も示されたほか、安全性についても重大な懸念は認められず、主な副作用としては注射部位の反応や肝酵素上昇、過敏症（アナフィラキシーを含む）などが報告されました。
大塚ファーマシューティカルヨーロッパ CEOのAndy Hodge氏はプレスリリースにて、「ドニダロルセンが欧州委員会に承認されたことを、大変誇りに思います。この承認は、難治性の希少疾患に関わる未充足の医療ニーズの解消を目指して大塚製薬とアイオニス社が取り組んできた協業の中で、重要なマイルストーンとなるものです。HAE患者さんに本剤を届けるために尽力してきたすべての関係者の方々に、心より感謝申し上げます」と述べています。
