尿素サイクル異常症治療薬ラヴィクティ内用液が製造販売承認を取得
株式会社オーファンパシフィックは2025年12月22日、尿素サイクル異常症（UCD）を効能または効果とする「ラヴィクティ内用液1.1g/mL（一般名：フェニル酪酸グリセロール、以下「ラヴィクティ」）」について、日本国内における製造販売承認を取得したと発表しました。
尿素サイクル異常症（指定難病251、UCD）は、体内で発生する有毒なアンモニアを無毒な尿素に変える代謝経路である尿素サイクルに関与する酵素などに、先天的な異常がある疾患です。高アンモニア血症などを呈し、嘔吐や意識障害、発達障害などがみられ、時には命にかかわる重篤な状態になることもあります。8000人から4万4000人に1人の頻度で発症するといわれています。
ラヴィクティは、フェニル酪酸のプロドラッグであり、味や臭いがほとんどなく服用しやすい経口液剤である点が特徴です。既存薬であるブフェニール錠や顆粒と同等の有効成分量が必要な場合であっても、ラヴィクティはその製剤特性により、患者さんが実際に服用する液量を少なくすることができます。これにより、同様の安定した血中アンモニアコントロール効果が期待されています。また、ナトリウムを含まないため、ナトリウム制限のある患者さんも使用が可能とのことです。こうした特徴により治療負担の軽減につながり、尿素サイクル異常症（UCD）の患者さんおよびその家族に新たな治療選択肢を提供します。
オーファンパシフィックはプレスリリースにて、「ラヴィクティがUCD治療におけるアンメットメディカルニーズの解消に寄与するものと考えています。今後も、適正使用のための情報提供をはじめ、希少疾患領域における医薬品の開発・提供に取り組み、希少疾患の患者さんやご家族の生活の質向上に貢献できるように努めてまいります」と述べています。
