抗CD20モノクローナル抗体リツキサン、小児の慢性特発性血小板減少性紫斑病に対する承認を取得
全薬工業株式会社と中外製薬株式会社は11月22日、共同販売を行っている抗CD20モノクローナル抗体「リツキサン点滴静注100mg、同500mg［一般名：リツキシマブ（遺伝子組換え）］」について、製造販売業者である全薬工業が「小児の慢性特発性血小板減少性紫斑病」（特発性血小板減少性紫斑病：ITP）に対する用法及び用量追加の承認を厚生労働省より取得したと発表しました。
これまで、慢性特発性血小板減少性紫斑病に対するリツキサンの使用は、成人患者さんにのみ用法及び用量が規定され使用が認められており、小児に対する使用は認められていませんでした。「小児の慢性ITP」に対するリツキサンの用法及び用量の追加について要望が一般社団法人日本小児血液・がん学会からあり、2024年3月22日に開催された第58回医療上の必要性の高い未承認薬・適応外薬検討会議にて、公知申請に該当すると評価され、同年4月26日に開催された薬事審議会医薬品第一部会において、公知申請を行って差し支えないと正式に決定されました。これを受け、全薬工業は同年5月24日に用法及び用量の追加について公知申請を行い、承認を取得しました。
特発性血小板減少性紫斑病（指定難病63、ITP）は、血小板膜蛋白に対する自己抗体が発現し、血小板の破壊と産生障害によって血小板減少をきたす自己免疫性疾患です。病態の原因は不明であり、自己抗体の産生機序は明らかにされていません。新規に診断された小児の特発性血小板減少性紫斑病（ITP）患者さんは、高度な血小板減少症が見られる場合も多くありますが、頭蓋内出血など重篤な出血はまれであり、自然寛解することも多く、治療を要するのは30～56％と言われています。副腎皮質ステロイド薬や免疫グロブリン静注療法等による一次治療に対して抵抗性を示す場合もあり、国内外の診療ガイドラインでは、そのような小児の特発性血小板減少性紫斑病（ITP）患者さんに対する治療選択肢のひとつとして、リツキサンが推奨されています。
リツキサンは、標的となるB細胞をヒトの体内に備わった免疫系を用いて攻撃し、細胞を傷害する、造血幹細胞や形質細胞以外のB細胞上に発現するタンパク質であるCD20抗原に特異的に結合する抗CD20モノクローナル抗体です。現在までに、特発性血小板減少性紫斑病（ITP）の病因としてB細胞の影響も示唆されており、リツキサンによりB細胞を除去することで、一次治療に抵抗性を示す慢性特発性血小板減少性紫斑病に対して治療効果が期待されるといいます。
全薬工業と中外製薬はプレスリリースにて、「成人に加え小児の慢性ITPに対する治療にリツキサンが貢献できるよう、より一層の協力体制で取り組んでまいります」と述べています。
