中枢神経疾患領域の難病・希少疾患に対する核酸医薬の創製を目的としてMiNA Therapeuticsと研究提携契約を締結
日本新薬株式会社は4月4日、MiNA Therapeutics（以下、MiNA社）と中枢神経疾患領域の難病・希少疾患への適応が期待できる核酸医薬の創製を目的として、研究提携契約を締結したと発表しました。
今回の契約締結により、日本新薬はMiNA社より独自の小分子活性化RNA（small activating RNA：RNAa）、すなわち標的となる遺伝子の転写を上昇させる核酸の創製技術を用いて作製した核酸配列の提供を受けます。
小分子活性化RNA（RNAa）は、二本鎖のRNAであり、標的遺伝子のゲノム配列近傍に結合し、染色体構造を緩めて転写活性化因子を動員することで標的遺伝子の転写を活性化させます。RNAaによる活性化はさまざまな遺伝子において確認されており、一般的に1.2～15倍の遺伝子発現上昇が得られているとされているため、機能喪失型遺伝子疾患の新たな治療薬になると考えられています。
日本新薬株式会社は「当社は難病・希少疾患を注力領域として位置づけており、日本および米国において、自社開発のデュシェンヌ型筋ジストロフィー治療剤ビルテプソ（核酸医薬品）を自社販売しています。MiNA社との研究提携を通じて、中枢神経領域においても核酸医薬の技術を応用し、難病・希少疾患でお困りの患者さんに新たな医薬品を一日でも早くお届けできるよう、今後も一層の努力を続けていきます」と述べています。
