【米国】慢性炎症性脱髄性多発根神経炎の神経筋障害および機能障害改善の治療薬GAMMAGARD LIQUIDがFDAより承認を取得
武田薬品工業株式会社は1月30日、慢性炎症性脱髄性多発根神経炎（CIDP）の成人患者さんにおける神経筋障害および機能障害改善のための静注用人免疫グロブリン製剤（IVIG）として、GAMMAGARD LIQUIDが米国食品医薬品局（FDA）により2024年1月29日付で承認されたと発表しました。
慢性炎症性脱髄性多発根神経炎（CIDP）は、末梢神経に炎症が起こり、四肢の遠位および近位における脱力、ピリピリ感または感覚消失、反射消失、歩行困難などの障害をきたします。現在、成人患者さんの治療における免疫グロブリンの作用機序は完全には解明されていませんが、免疫調節作用が関与していると考えられています。
GAMMAGARD LIQUIDは、静脈内に投与する人免疫グロブリン（IVIG）製剤です。導入時用量とそれに続く維持時用量が含まれる導入療法として使用が可能です。成人の筋力および障害を改善する維持療法における多巣性運動ニューロパチーの治療薬としてFDAが承認した唯一の人免疫グロブリン（IVIG）であるため、米国において複数の神経筋障害の適応を有する唯一の静注用人免疫グロブリン製剤（IVIG）です。また、米国では2歳以上の原発性免疫不全症の患者さんに対する補充療法としても承認されています。
今回の承認は、成人の慢性炎症性脱髄性多発根神経炎（CIDP）患者さんにおけるHYQVIAの有効性、安全性および忍容性を評価する無作為化プラセボ対照二重盲検試験（ADVANCE-CIDP1）において再発した患者さんを対象にGAMMAGARD LIQUIDの有効性および安全性を評価した前向き非盲検単群多施設共同臨床試験（ADVANCE-CIDP2）の結果に基づいています。
ADVANCE-CIDP2試験の結果、機能的障害の改善を示した被験者と定義したレスポンダーの割合は94.4％でした。また、上肢と下肢の機能を評価する調整INCATスコア、握力の改善、総合障害スケール（R-ODS）スコアを含む複合アウトカム指標で定義される機能的能力の改善を示しました。
このマイルストーンは、成人慢性炎症性脱髄性多発根神経炎（CIDP）患者さんの神経障害および機能障害の再発予防の維持療法として、人免疫グロブリン製剤HYQVIAがFDAより承認を取得したことに続くものです。
武田薬品工業株式会社のシニア・ヴァイス・プレジデントでありプラズマ デライブド セラピーズ ビジネス ユニットの米国ヘッドであるリチャード・アスクロフト氏は「GAMMAGARD LIQUIDのCIDP治療薬としての承認は、希少な神経筋疾患に罹患する患者さんのために血漿分画製剤療法を推進し、これらの患者さんに差別化されたIG療法のポートフォリオをお届けするという、当社の数十年にわたる取り組みを実証するものです。最近、米国で承認されたHYQVIAと合わせて、成人のCIDP患者さんに、それぞれの治療ニーズに応じた導入療法および維持療法の選択肢を提供できるようになりました」と述べています。
なお、GAMMAGARD LIQUIDは、免疫グロブリン製剤未投与の患者さんに対して、または6か月を超える期間の維持療法としては検討されていません。
