発作性夜間ヘモグロビン尿症治療薬エムパベリ、薬価収載・販売開始へ
旭化成ファーマ株式会社は8月30日、補体（C3）阻害剤「エムパベリ皮下注1080mg」（一般名：ペグセタコプラン、以下エムパベリ）が、薬価基準に収載されたと発表しました。なお、発売は、2023年9月4日を予定しています。
エムパベリは、赤血球の破壊（溶血）に関与する補体蛋白C3の機能を阻害するPEG化ペプチドであり、発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）の治療薬として既に米国および欧州で承認、販売されています。同剤は、通常成人に対して週に2回、1回1080mgを皮下投与します。
発作性夜間ヘモグロビン尿症（PNH）は、赤血球、白血球、血小板などの元となる造血幹細胞が突然変異を起こすことにより発症する後天性かつ進行性の血液疾患です。
旭化成ファーマは、リリースにて「ひとりひとりの“いのち”に真摯に寄り添い、豊かなアイデアと確かなサイエンスで、アンメットメディカルニーズを解決するというミッションのもと、発作性夜間ヘモグロビン尿症に対する新たな治療の選択肢を提供することで、『病気を理由に、やりたいことを諦める人を、ゼロにする』社会を目指していきます」と述べています。
