発作性夜間ヘモグロビン尿症を対象に抗補体C5抗体クロバリマブの国内製造販売承認を申請
中外製薬株式会社は6月14日、抗補体C5リサイクリング抗体クロバリマブ（遺伝子組換え）について、発作性夜間ヘモグロビン尿症を対象とし、厚生労働省へ製造販売承認申請を行ったと発表しました。
発作性夜間ヘモグロビン尿症は、PIG-A遺伝子に後天的に変異が生じた造血幹細胞がクローン性に拡大することにより発症する造血幹細胞疾患です。ヘモグロビン尿や血栓症などの溶血に起因する症状や、顔色不良、息切れ、動悸など貧血に症状が見られます。
今回の承認申請は、COMMODORE2試験とCOMMODORE1試験などの成績に基づいたものです。COMMODORE2試験は、C5阻害剤による治療歴のない発作性夜間ヘモグロビン尿症の患者さんを対象に、COMMODORE1試験は、既存の補体阻害剤からクロバリマブに切り替えた発作性夜間ヘモグロビン尿症の患者さんを対象に実施された国際共同第III相臨床試験です。いずれもロシュとの協働によって行われ、国内からも参加しています。
一般的な抗体では、抗原に一回しか結合できないのに対し、クロバリマブは、中外製薬が開発したリサイクリング抗体技術を用いており、繰り返し抗原に結合するよう改変されています。そのため低用量で持続的な補体阻害が可能となり、4週ごとの皮下投与が実現できます。皮下注射による治療で患者さんおよび介護者の負担軽減が期待できます。
代表取締役社長CEOの奥田修氏はプレスリリースにて「自社創製品のクロバリマブが、発作性夜間ヘモグロビン尿症を対象に日本での承認申請に至ったことを嬉しく思います」と述べるとともに、「PNHに対する標準治療である抗補体C5抗体として、クロバリマブは皮下投与による新たな価値の提供を目指します。維持期において、4週に1回の投与間隔で良好な有効性と安全性が示されており、投与時間の低減など患者さんの治療負担を軽減する新たな治療のオプションとなりえます。本剤をいちはやく患者さんにお届けできるよう、当局と連携のうえ引き続き取り組んでまいります」と語っています。
