乳児早老症治療剤ゾキンヴィの国内製造販売承認を申請
アンジェス株式会社は5月12日、乳児早老症であるハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群とプロセシング不全性のプロジェロイド・ラミノパチーの治療剤である「ゾキンヴィ」（一般名：ロナファルニブ）について、厚生労働省に国内製造販売承認申請を行ったと発表しました。
ゾキンヴィは、ハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群とプロセシング不全性のプロジェロイド・ラミノパチーの小児および若年成人患者さんにおいて、核膜の構造・機能を損なうファルネシル化された変異タンパク質（核の不安定化と早期老化を惹起）の蓄積を阻害するファースト・イン・クラスの疾患修飾剤です。ハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群とプロセシング不全性のプロジェロイド・ラミノパチーの小児および若年成人患者さんにおいて薬効が検討された結果、ハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群の患者さんにおいて、ゾキンヴィは死亡率を60％減少し、平均生存期間を2.5年延長しました。患者さんの多くは10年以上にわたってゾキンヴィによる治療を継続しています。
ゾキンヴィは米国における製造販売承認をEiger BioPharmaceuticals社が得て、2020年11月より販売を行っています。国内においては、2022年5月にアンジェス株式会社が独占販売契約をEiger BioPharmaceuticals社と締結し、2023年３月に厚生労働省により希少疾病医薬品に指定されました。
