apadamtase alfa/cinaxadamtase alfa(TAK-755)が血栓性血小板減少性紫斑病(TTP)を予定される効能・効果として希少疾病用医薬品の指定を取得
武田薬品工業株式会社は12月19日、「apadamtase alfa/cinaxadamtase alfa(TAK-755)」が、血栓性血小板減少性紫斑病(TTP)を予定される効能・効果として厚生労働大臣より希少疾病用医薬品の指定を取得したと発表しました。
血栓性血小板減少性紫斑病(TTP)は、血小板減少症、溶血性貧血、腎機能障害、発熱、動揺性精神神経症状の5つの症状を特徴とする疾患であり、指定難病に登録されています。
apadamtase alfa/cinaxadamtase alfa(TAK-755)は、血栓性血小板減少性紫斑病を標的とした初めての遺伝子組換えADAMTS13製剤。先天性血栓性血小板減少性紫斑病および後天性(免疫性)血栓性血小板減少性紫斑病の治療薬としてグローバルで開発中とのことです。