異染性白質ジストロフィーに対する治療法としてTAK-611の希少疾病用医薬品の指定を取得
武田薬品工業株式会社は6月22日、異染性白質ジストロフィー（Metachromatic Leukodystrophy：MLD）を予定される効能・効果として、遺伝子組換えヒトアリルスルファターゼA（recombinant human arylsulfatase A ：rhASA）である「TAK-611」が、厚生労働大臣より希少疾病用医薬品の指定を取得したと発表しました。
異染性白質ジストロフィー（MLD）は、ライソゾーム酵素であるアリルスルファターゼA（ASA）の欠損により脳白質、末梢神経、腎臓などにスルファチドが蓄積し、中枢及び末梢神経障害、痙縮及び認知機能障害等が現れる希少疾患です。重度の中枢および末梢神経障害、運動障害並びに認知機能障害が起こり、症状が進行すると約5～10年で死に至たる恐れがあります。
先天性代謝異常の一疾患として小児慢性特定疾病対策の対象疾病に、またライソゾーム病として難病に指定されています。現在、日本では、異染性白質ジストロフィーに効果を示す治療法はなく、TAK-611はMLDに対する酵素補充療法に用いることを目的として、現在、国際共同第2b相試験などが進行中とのことです。
