急性肝性ポルフィリン症治療薬ギブラーリが製造販売承認を取得
Alnylam Japan株式会社（アルナイラム社）は6月23日、「ギブラーリ(R)皮下注 189mg」（一般名：ギボシランナトリウム）について、急性肝性ポルフィリン症（AHP）の治療薬として厚生労働省から製造販売承認を取得したと発表しました。
急性肝性ポルフィリン症（AHP）は、重症かつ原因不明の腹痛や嘔吐、痙攣などの急性・消耗性の発作を特徴とする遺伝性の稀な代謝性疾患です。発作中に麻痺や呼吸停止を引き起こす可能性や長期罹患に伴う肝細胞がんなどのリスクもあり、生命を脅かす危険もあります。また、多くの患者さんで発作と発作の間も持続する疼痛などの持続症状を伴い、日常機能や生活の質（QOL）に悪影響を及ぼします。
ギブラーリ（一般名：ギボシランナトリウム）はAHPを治療するためのアミノレブリン酸合成酵素1（ALAS1）を標的としたRNA干渉（RNAi）治療薬。ギボシランは、アミノレブリン酸合成酵素1（ALAS1）のメッセンジャーRNA（mRNA）を特異的に低下させ、AHPの急性発作やその他の症状の発現に関連する神経毒性を減少させるといいます。
アルナイラム社は、AHP患者さんを対象にギブラーリの有効性と安全性を評価した第 III相「ENVISION試験」の結果に基づき、2020年9月に日本国内における新薬承認申請を提出。その結果、ギブラーリは希少疾病用医薬品に指定され、優先審査の対象となっていました。
なお、ギブラーリは日本国内における2成分目のRNAi治療薬であり、アルナイラムが日本国内で上市・販売する2番目の製品とのこと。これまでに同剤は、米国、EU、ブラジル、カナダ、スイスで承認されています。
