スターガルト病治療薬候補、FDAより助成プログラムに選定
窪田製薬ホールディングス株式会社は、アメリカ子会社で実施しているスターガルト病を対象とした「エミクススタト塩酸塩」の第3相臨床試験が、米国食品医薬品局 (FDA) の助成プログラムに選ばれたことを発表しました。
FDAの助成プログラム
米国食品医薬品局 (FDA) は希少疾患の治療薬開発を促進するために助成プログラム (Orphan Products Clinical Trials Grants Program) を実施しています。希少疾患の治療を目的とした医薬品などの製造販売承認への貢献や、治療薬開発のためのデータ提供を目的としています。本助成プログラムにより提供される助成金は、3年間で総額最大163万ドルにものぼります。
スターガルト病-遺伝性の網膜疾患
スターガルト病は若年性の黄斑変性とも呼ばれる遺伝性の希少疾患です。約1万人に1人の割合で発症すると推定されており、スターガルト病を発症すると視野の欠損や色覚異常、歪み、ぼやけ、中心部が欠けて見えるといった症状がみられます。スターガルト病は網膜において生じた有害物質を代謝できず、徐々に視覚に異常が起こっていくと考えられています。
