CSL Behringによるアジアパシフィック地域の希少疾患患者に関する調査報告
CSL Behringは2020年7月16日、日本を含むアジアパシフィック地域における希少疾患患者の調査報告書が発行されたことを発表しました。さらに、「Suffering in Silence－声なき声に耳を傾ける－ アジアパシフィックにおける希少疾患認知度とQOL向上に向けた取り組み」をテーマに、希少疾患患者支援に向けた3つの優先事項をオンラインにて発表しました。
“希少疾患”と一言で括っても、世界中で見ると約7000種類もの疾患が含まれています。オーストラリア、中国、日本、韓国、台湾のアジアパシフィック地域では2憶5800万人もの希少疾患患者がいると推定されており、そのうちの約半分は子どもの患者です。これら5か国を対象に行われた調査では、希少疾患患者のうちエビデンスに基づく最善のケアを受けている患者は約1/3程度と報告されました。日本でも数十年前より希少疾患患者を支援する政策は進められていますが、まだまだ地域差は大きく、改善の余地が残されているのが現状です。
日本における希少疾患実態調査結果より
・日本には1970年代より始まる希少疾患政策の歴史を持つにもかかわらず、回答者の約半数が患者を支援する法律（2014年に可決）を知らなかった
・症例でケアが最適ではない理由として、適切な治療ガイドラインや承認された薬剤の不足が最も多く挙げられた
・希少疾患を管理する上で最も頻繁に言及された課題は、正しい診断に到達すること（66%）と、専門スタッフの有無（59%）
・希少疾患のケアパスやパッケージの設計に関わるべきステークホルダーを考えると、多くの回答者が、患者の関与が非常に重要であると感じていた
EIUの報告書より
・エビデンスに基づいた最善のケアを受けている希少疾患の患者さんはわずか3人に1人であることが明らかになった
・この調査へ回答した日本の医療関係者の15%は、今までに希少疾患の患者さんを診察したことがない、と答えた
・アジアパシフィック地域全体では、希少疾患の患者さんの94%が承認されていない医療を受けており、医療以外の支援の提供に大きくシフトする必要がある
