血友病Aに対する臨床試験よりヘムライブラの長期安全性を確認
中外製薬株式会社はヘムライブラについて、血友病Aを対象とした第Ⅲb相臨床試験の中間解析結果より、長期安全性と忍容性を裏付けるデータが得られたと発表しました。193名のデータを解析して得られた今回の結果は別の第Ⅲ相試験で得られた結果とも一致しており、ヘムライブラを定期的に投与することで、軽微な手術であれば血液凝固因子を予防的に追加投与することなく受けれる可能性もあるとのことです。
臨床試験により得られた安全性データ
今回中間解析されたSTASEY試験は血液凝固因子第ⅤⅢ因子のインヒビターがみられる血友病A患者を対象に行われた、参加者全員が治験薬を使える(プラセボ薬のない)最大規模の臨床試験です。今回行われたのは2回目の中間解析で、ヘムライブラを週に1回定期的に投与された193名の患者のデータが含まれています。治験薬を使用したことによる重篤な血栓事象は認められませんでした。すべての出血事象、および治療を要するほどの出血事象の年間発生頻度は低く、約85%の患者では治療を要する出血がありませんでした。
血液は出血時など必要な時にかたまり(血栓)を形成し、不要になると血栓は溶けるような仕組みがあります。血液をかためる時に働く物質として、血液凝固因子があります。血液凝固因子のうち第ⅤⅢ因子に異常が起こる血友病Aと、第ⅠⅩ因子に異常が起こる血友病Bの2種に大別されます。遺伝性の疾患であり、男性に多く女性の血友病患者は非常に少ないです。血液がかたまりづらいため出血が止まりづらい他、体内の様々な部位で内出血が頻発します。
