バイオジェン社とサンガモ社、神経筋疾患等に対する薬開発を目指しグローバル規模で提携
バイオジェンと、ゲノム医薬品企業であるサンガモ社は、グローバル規模でライセンス提携契約を締結したことを発表しました。アルツハイマー病、パーキンソン病などの神経疾患、神経筋疾患などの治療薬候補の開発と製品化を目指します。両社は、神経疾患に関わる遺伝子発現調節のために、アデノ随伴ウイルス(AVV)を用いるサンガモ社独自の技術を活用します。
バイオジェン社の研究開発担当アルフレッド・サンドロックJr.氏は
神経科学のパイオニアとして、バイオジェンはサンガモ社と提携し、世界全体でその影響が重要視されている困難な神経疾患の治療薬候補となる、新規のゲノム制御治療のアプローチにDNAレベルで取り組みます。私たちはこれらのプログラムの開発を推進して新薬臨床試験開始申請に進めることを目指します。
https://www.biogen.co.jp/ja_JP/news-insights/japanaffiliatenews/2020-03-04-news.html
と述べています。
一方サンガモ社CEOサンディ・マクレイ氏は、以下のように述べています。
アルツハイマー病やパーキンソン病のように重篤であり、多くの神経変性疾患を患う患者さんに対して、承認された疾患修飾薬は今のところ存在しません。既存の標準治療のように単なる対症療法にとどまることなく、疾患の進行を抑制し、または止める治療薬の開発が喫緊の課題となっています。神経科学にゲノム治療薬がもたらす展望は、ゲノムレベルで根本原因に対処することで、単回で疾患の自然経過を変えるような治療を患者さんに提供するものだと確信しています。
https://www.biogen.co.jp/ja_JP/news-insights/japanaffiliatenews/2020-03-04-news.html
サンガモ社のゲノム制御テクノロジーであるジンクフィンガー・タンパク型転写因子（ZFP-TFs）は、AVVにより送達され、特定の遺伝子の発現を選択的に抑制または活性化します。AAVベクターによりタウタンパク質やα-シヌクレインを高度な選択性で調節可能であることが、全臨床試験で明らかになっています。
