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リスジプラム、II型またはIII型脊髄性筋萎縮症(SMA)に対するピボタル試験であるSUNFISH試験で主要評価項目を達成

・Ⅱ型またはIII型SMAを対象とした試験の全体集団において、統計学的に有意な改善を示す
・リスジプラムで実施中のいずれの臨床試験においても、試験からの脱落につながる薬剤関連の安全性の所見を現時点では認めず
・ロシュ社は本成績を世界各国の規制当局に提出予定

ロシュ社は11月11日、2~25歳のII型またはIII型脊髄性筋萎縮症(spinal muscular atrophy:SMA)患者を対象にリスジプラムを評価したピボタル試験であるSUNFISH試験のパート2部分においてポジティブな成績が得られたことを発表しました。本試験の主要評価項目は、投与開始12カ月時点におけるMFM-32(Motor Function Measure 32)のベースラインからの変化であり、プラセボ群と比較し、これを達成しました。また、リスジプラムで実施中のいずれの臨床試験においても、試験からの脱落につながる薬剤関連の安全性の所見は現時点で確認されませんでした。リスジプラムの安全性はこれまでに認められている安全性プロファイルと同様で、新たな安全性上の所見は示されませんでした。

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