骨の難病ＦＯＰの進行抑える物質発見 病気解明に期待
全身の筋肉に骨ができる難病「進行性骨化性線維異形成症（ＦＯＰ）」の進行を抑える新たな物質を発見したと、京都大が発表した。ＦＯＰではすでに患者のｉＰＳ細胞を使って発見した薬の効果を確かめる治験が進んでいるが、作用が異なる物質が見つかったことで、病気の …
RareS.コメント
iPS細胞を使用した研究により、全身の筋肉が骨へと変化していく指定難病の「進行性骨化性線維異形成症（ＦＯＰ）」の進行を抑える新たな物質を発見されました。すでに同様の研究から市販されている薬「シロリムス」が候補薬としてあがり、治験が行われていますが、今回候補と確認された２つの物質は、シロリムスとは異なる機序で骨形成を抑えているとわかりました。これらの物質は安全性が確認されていないものの、これからの病気の解明研究に役立つことが期待されています。
