筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者さんを対象としたボスチニブの第2相医師主導治験を開始
京都大学iPS細胞研究所（CiRA）は4月15日、筋萎縮性側索硬化症（ALS）患者さんを対象としたボスチニブの第2相医師主導治験の開始医師主導治験を開始したと発表しました。
筋萎縮性側索硬化症（ALS）は、手足などの筋肉が次第にやせ細り、筋力低下をもたらす進行性の疾患です。治療薬であるリルゾールやエダラボンを用いても、ALSは根本的治療が難しい疾患であり、さらなる治療薬の開発が求められています。
CiRAの井上治久教授らはこれまでに、ALS患者さん由来のiPS細胞を運動神経細胞へ分化させ、その細胞を用いて、既に他の疾患で治療薬として用いられている物質を含むさまざまな種類の化合物の中から運動神経細胞の細胞死を抑えることができる化合物のスクリーニングを実施。その結果、細胞死を防ぐ物質としてボスチニブを同定し、報告しました。
ボスチニブ（販売名：ボシュリフ）は、慢性骨髄性白血病（CML）の治療薬として用いられているため、ALSを適応症として日本および世界各国で承認されておらず、ALSに対する有効性、安全性ならびに適切な用量は確立していません。
そこで研究チームは、2019年3月からALS患者さんを対象としたボスチニブ第1相医師主導治験を実施。ボスチニブの安全性と忍容性を評価し、探索的に有効性を評価しました。
そして今回、第1相医師主導治験時よりも、さらに患者さんの人数を増やして、ボスチニブの有効性および安全性を評価することを目的として、第2相医師主導治験を開始したといいます。
なお、今回の治験は以下の実施体制で行われます。また、詳しい情報はCiRAのニュースに掲載されています。
【実施体制】
京都大学iPS細胞研究所（CiRA）井上治久教授
徳島大学脳神経内科 和泉唯信教授
京都大学医学部附属病院 脳神経内科 髙橋良輔教授、江川斉宏院内講師
北里大学病院 脳神経内科 西山和利教授、永井真貴子診療准教授
鳥取大学医学部附属病院 脳神経内科 花島律子教授、渡辺保裕准教授
奈良県立医科大学附属病院脳神経内科 杉江和馬教授
