全身性ALアミロイドーシス治療薬候補エテンタミグ、厚生労働省より先駆的医薬品指定制度の対象品目に指定
アッヴィ合同会社は6月24日、再発または難治性の全身性免疫グロブリン軽鎖（AL）アミロイドーシスの治療薬として開発中の二重特異性抗体エテンタミグ（遺伝子組換え）が、厚生労働省より先駆的医薬品指定制度の対象品目に指定されたと発表しました。
全身性ALアミロイドーシスは、モノクローナルな形質細胞に由来するアミロイド蛋白が心臓や腎臓など全身の臓器に沈着し、機能障害を引き起こす疾患です。予後不良となる可能性がある重篤な疾患であり、国内での年間発症率は人口100万人あたり約4.2人、患者数は約3,200人と推定される希少疾患です。現在、再発または難治性の全身性ALアミロイドーシスに対する確立した標準治療は国内外ともに存在しておらず、有効な治療選択肢が限られています。
エテンタミグは、形質細胞の表面にあるBCMAと、T細胞の表面にあるCD3という2つの標的に結合する完全ヒト二重特異性抗体と呼ばれる薬剤です。BCMA陽性の細胞と、免疫応答を引き出す役割を持つT細胞を橋渡ししてT細胞を活性化し、形質細胞を選択的かつ強力に死滅させる仕組みを持っています。また、標的細胞を攻撃する働きを維持しながら、過剰なサイトカイン放出を抑える設計も施されています。
アッヴィはプレスリリースにて、「現在、国内外において、一次治療後に再発した全身性ALアミロイドーシスに対する標準治療は確立されていない状況です。今回の先駆的医薬品指定制度の指定を機に、アッヴィではアンメットニーズの高い全身性 AL アミロイドーシスの患者さんへの新たな治療選択肢の提供に向けて、より一層取り組みを強化し、患者さんへの貢献に努めてまいります」と述べています。
