抗TFPIモノクローナル抗体ヒムペブジ、先天性血友病患者における出血傾向の抑制の適応で発売
ファイザー株式会社は3月24日、抗TFPIモノクローナル抗体「ヒムペブジ皮下注150mgペン〔一般名：マルスタシマブ（遺伝子組換え）〕」を発売したと発表しました。
ヒムペブジは、血液凝固第VIII因子または第IX因子に対するインヒビター非保有の血友病Aまたは血友病B患者さんにおける出血傾向抑制のために定期投与する、調製不要な固定用量の皮下投与製剤です。プレフィルドペン型の注入器を用いて、体重換算の必要がない固定用量で、週1回皮下へ自己投与します。従来の治療法に代わる選択肢として、12歳以上かつ体重35㎏以上の血液凝固第VIII因子または第IX因子に対するインヒビターを保有しない血友病Aと血友病Bの患者さんの治療負担を軽減し、QOL（生活の質）の向上に繋がることが期待されるといいます。
血友病は、生まれつき血液凝固因子が不足または欠乏していることにより、血液が固まりにくく、出血が止まりにくくなる遺伝性疾患です。
ヒムペブジは、成人および青年のインヒビターのない血友病Aまたは血友病B患者さんを対象とした国際共同第3相試験（BASIS試験）の結果等に基づき、「血液凝固第VIII因子または第IX因子に対するインヒビターを保有しない先天性血友病患者における出血傾向の抑制」に関する製造販売承認を2024年12月27日に取得しました。
同剤では一定数の症例が集積されるまで、同剤が投与されたすべての患者さんを対象とした、特定使用成績調査（全例調査）の実施を予定。なお、同剤は2022年2月25日、厚生労働省から、「インヒビターを保有する先天性血液凝固第VIII因子又は第IX因子欠乏患者の出血傾向の抑制」を対象とした希少疾病用医薬品の指定を受けています。
ファイザー取締役執行役員スペシャルティケア部門長の宮原京子氏はプレスリリースにて、「本日ヒムペブジ皮下注150mgペンを発売できたことを嬉しく思います。週1回皮下投与の利便性を備え、国際共同第3相試験で有効性と安全性が確認された本剤が、本剤の適応対象となる血友病AおよびBの患者さんの治療の新たな選択肢として、QOLの改善に少しでも貢献できれば幸いです。当社は今後とも関連学会および医療従事者の皆さまと協業し、透明性の高い情報提供を通じ、本剤の適正使用の推進とを進めてまいります。また、血友病関連情報ウェブサイトを通じ、患者さん、ご家族、医療従事者のお役に立てる有益な情報を提供してまいります」と述べています。
