軟骨無形成症治療薬umedaptanib pegol、小児患者さんにおける前期第ⅡII相観察試験の最終症例の観察期間が完了
株式会社リボミックは12月25日、umedaptanib pegol（抗FGF2アプタマー）を用いた、軟骨無形成症の小児患者における前期第II相観察試験の最終症例の観察期間が完了したと発表しました。
軟骨無形成症（指定難病276）は、線維芽細胞増殖因子(FGF）に対する3型受容体(FGFR3)の遺伝子変異によりFGFR3が活性化しやすく、FGFシグナルの過剰流入によって軟骨等の正常な発育が阻害され、低身長、四肢の短さ、指の短さなどを特徴とする先天性の疾患です。新生児約25,000人に対して1人の発生率と言われています。
umedaptanib pegolは、線維芽細胞増殖因子2（FGF2）の機能を強力に阻害するアプタマー（核酸医薬）として、軟骨無形成症の発症機序に直接作用する根本的な治療法になることが期待されている薬剤です。なお、同剤は滲出型加齢黄斑変性に対する臨床POC（プルーフ・オブ・コンセプト）が確認されています。
本症例を含め現在実施中の前期第II相臨床試験及び前期第IIⅡ相長期投与試験においては、安全性に関する懸念は発生していないとしてます。
