ソタテルセプト、肺動脈性肺高血圧症（PAH）の治療薬として製造販売承認を申請
MSD株式会社は11月14日、アクチビンシグナル伝達阻害剤「ソタテルセプト（遺伝子組換え）」について、肺動脈性肺高血圧症（PAH）の治療薬として製造販売承認申請を行ったと発表しました。
肺動脈性肺高血圧症（指定難病86、PAH）は、心臓から肺に血液を送る血管である肺動脈の血液の流れが悪くなることで、肺動脈の血圧が高くなる疾患です。肺高血圧が進むと、心臓の右心室にも負担がかかり、息苦しさや体のだるさ、足のむくみ、失神、喀血などの症状が現れます。日本国内の患者数は4,529名（令和４年度）で、近年増加傾向にあります。
ソタテルセプトは、肺動脈性肺高血圧症（PAH）の治療薬として開発中のアクチビンシグナル伝達阻害剤です。米国においては、2024年3月に米国食品医薬品局（FDA）より、肺動脈性肺高血圧症（PAH）の成人患者さんに対する治療薬として承認を取得しています。同年8月には、欧州委員会（EC)から肺動脈性肺高血圧症（PAH）の成人患者さん（WHO機能分類クラスIIおよびIII）に対する治療薬として承認を取得しています。日本においては、2024年3月21日に厚生労働省より「予定される効能又は効果：肺動脈性肺高血圧症」として希少疾病用医薬品（優先審査該当）の指定を受け、開発を進められています。
今回の申請は、標準的なバックグラウンド療法を受けている肺動脈性肺高血圧症（PAH）の成人患者さん（WHO機能分類クラスIIおよびIII）を対象とした、海外で実施された第3相試験（STELLAR試験）および国内第3相試験等の結果に基づいたものです。
STELLAR試験では、ソタテルセプトを肺動脈性肺高血圧症（PAH）のバックグラウンド療法に追加することで、肺動脈性肺高血圧症（PAH）のバックグラウンド療法のみの場合と比較して優れた臨床的ベネフィットが示されました。また、国内第3相試験では、日本人の肺動脈性肺高血圧症（PAH）患者さんを対象に非盲検下でソタテルセプトを肺動脈性肺高血圧症（PAH）のバックグラウンド療法に追加した際の有効性および安全性を確認しました。
MSDはプレスリリースにて、「肺高血圧症患者さんとご家族に寄り添い、よりよい未来に貢献できるよう、肺高血圧症治療薬の提供および開発に全力で取り組んでまいります」と述べています。
