後天性血友病Aにおける出血抑制に対してスソクトコグ アルファ、製造販売承認を申請
武田薬品工業株式会社は6月30日、遺伝子組換えブタ血液凝固第VIII因子「スソクトコグ アルファ（遺伝子組換え）」について、「後天性血友病A患者における出血抑制」を予定される効能・効果として厚生労働省に対し製造販売承認申請を行ったと発表しました。
後天性血友病A（AHA）は、正常な第VIII因子遺伝子の活性を阻害する自己抗体が生まれることにより発症する難治性の出血性疾患です。重度の症状が現れる場合が多く、死亡率は28%に達します。多くの場合、自然発生的に又は軽微な外傷を契機に出血します。
今回の製造販売承認申請は、主にAHAの日本人成人患者さんを対象とした国内臨床第2/3 相試験（NCT04580407）およびAHAの非日本人成人患者さんを対象とした海外臨床第2/3相試験（NCT01968655）に基づいたものです。これらの試験において、スソクトコグ アルファは後天性血友病A（AHA）の治療薬として有効性と安全性が認められました。
武田薬品工業株式会社のR&D Japanリージョンヘッドの梶井靖氏は「後天性血友病Aは重篤な出血症状を呈し、生命予後は良好とは言えない難治性の出血性疾患で、治療選択肢が限られており、臨床上大きなアンメットニーズがある疾患です。スソクトコグ アルファを新たな治療選択肢として、日本の患者さんに少しでも早くお届けできる日を心待ちにしています」と述べています。
