筋萎縮性側索硬化症に対するロピニロール塩酸塩の第1/2a相医師主導治験を開始
慶應義塾大学は12月3日、疾患特異的iPS細胞を用いた創薬技術を応用し新たに見出したALS治療薬の候補「ロピニロール塩酸塩」の安全性・有効性を評価するための第1/2a相医師主導治験を開始したと発表した。この研究は、同大病院神経内科診療科部長の中原仁教授、 …
RareS.コメント
疾患特異的iPS細胞を使用した創薬研究で治療薬の候補として上がってきた薬で、すでに市販されている「ロピニロール塩酸塩」のALS患者への安全性・有効性を確認する第1/2a相医師主導治験が開始されました。
患者から作成されたiPS細胞を利用することで、実験系においてALSの病態を再現することで、患者の体の中でどのようなことがおきているかということや、それに対して既存の薬で有効なものが存在するかという「iPS創薬」はこれから様々な病気に対しても行われていくことが期待されており、今回もそうした流れの一環となっています。
これまでに行われた研究において、患者のiPS細胞では、神経突起の短縮、アポトーシスの増加、ミトコンドリア機能障害、異常タンパク質凝集、酸化ストレスの亢進、といった ALS 病態が改善し、さらには ALS の原因である運動ニューロンの神経細胞死を抑制することが示されました。 まだまだ始まったばかりではありますが、注目してみていきたいですね。
