フォン・ヴィレブランド病の治療薬ボンベンディ静注用1300、18歳未満への用法・用量追加に関する製造販売承認事項一部変更承認を取得
武田薬品工業株式会社は2月19日、フォン・ヴィレブランド病の治療薬「ボンベンディ静注用1300（一般名：ボニコグ アルファ（遺伝子組換え））」について、18歳未満の患者さんに対する用法および用量追加に関する製造販売承認事項一部変更の承認を厚生労働省から取得したと発表しました。
フォン・ヴィレブランド病は、血液を固めるために必要なフォン・ヴィレブランド因子の量的または機能的異常によって、出血が止まりにくくなる遺伝性の疾患です。患者さんの60-80%は、フォン・ヴィレブランド因子が量的に低下している1型で、症状が軽症であるため未診断の患者さんが多くいます。フォン・ヴィレブランド因子が完全に欠損している重度の出血症状が見られる3型の患者さんは、極めてまれといわれています。
ボンベンディは、世界で初めて承認された遺伝子組換えヒトフォン・ヴィレブランド因子製剤です。日本では、「von Willebrand病患者における出血傾向の抑制」を効能又は効果として2020年3月に承認されました。今回の承認により、18歳未満の患者さんに対して、出血時の止血治療と管理、および手術時など周術期の止血管理を対象とした使用が可能になります。なお、出血傾向の抑制を目的とした定期的な投与は今回の承認には含まれておらず、従来どおり18歳以上の患者さんが対象となります。
この承認は、18歳未満の患者さんを対象として海外で行われた臨床試験における、出血時および周術期の安全性ならびに有効性のデータに基づいたものです。
