先天性血栓性血小板減少性紫斑病（cTTP）治療剤アジンマが12歳未満の小児へ適応拡大
武田薬品工業株式会社は2025年12月22日、先天性血栓性血小板減少性紫斑病（cTTP）治療剤「アジンマ静注用1500」について、12歳未満の小児患者への適応拡大に関する製造販売承認を厚生労働省より取得したと発表しました。
先天性血栓性血小板減少性紫斑病（cTTP）は、血液凝固に関わる酵素であるADAMTS13が欠乏することで生じる、極めて稀な慢性の血液凝固障害です。この病気は血小板減少症や微小血管症性溶血性貧血、頭痛、腹痛といった急性症状のほか、消耗性の慢性症状を伴うことが知られています。未治療のまま経過すると急性症状による死亡率は90％を超えるとされており、生命を脅かす可能性がある重篤な疾患です。
アジンマは、不足しているADAMTS13酵素を補充する世界初の遺伝子組換え製剤です。米国や欧州ではすでに全年齢の患者さんを対象として承認されていましたが、日本国内においてはこれまで12歳以上の患者さんが対象となっていました。先天性血栓性血小板減少性紫斑病（cTTP）は先天性の疾患であることから小児期からの治療ニーズが存在しており、今回の承認によって国内でも0歳の乳児を含む12歳未満の小児患者さんに対して治療の道が開かれることになります。
今回の承認は、日本人5名を含む主に0歳から70歳の患者さんを対象とした国際的な臨床試験などのデータに基づいたものです。同剤は定期的に投与する定期補充療法および、症状が悪化した際に投与する一時補充療法のいずれにも使用可能であり、患者さんの状態に応じた投与が行われます。
